Группа ученых из Темпльского университета (Temple University) впервые смогли вырезать фрагмент ДНК вируса иммунодефицита человека из генома живого организма. Для этого исследователи воспользовались системой редактирования генома на основе технологии CRISPR/Cas9.
Камел Халили (Kamel Khalili) и его коллеги считают, что полученные ими результаты – важный шаг в лечении ВИЧ-инфекции. В настоящее время пациенты вынуждены принимать антиретровирусные препараты, подавляющие репликацию вируса. Уничтожить вирус подобная терапия неспособна, а принимать препараты инфицированные люди должны пожизненно.
Авторы сумели успешно воспользоваться технологией редактирования генома: они вырезали вирус из инфицированных клеток. Сперва эксперименты были проведены на клеточных культурах, а в дальнейшем – на лабораторных животных: мышах и крысах.
Ученые показали, что уже через две недели после редактирования генома, необходимый фрагмент отсутствовал во всех тканях, включая сердце, почки, печень, мозг, легкие, селезенку и клетки крови. Анализ вирусной РНК показал, что ее концентрация в циркулирующих лимфоцитах существенно снизилась после проведенной процедуры.
Исследователи считают, что редактирование можно будет использовать в комбинации с антиретровирусными препаратами – подобная терапия окажется гораздо более эффективной, чем используемая в настоящее время.
Авторы предполагают, что смогут перейти к клиническим испытаниях на пациентах уже через несколько лет. Пока же они планируют протестировать методику на более крупной выборке животных.