Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новую генную терапию для лечения рака. Ведомство называет это первой одобренной генной терапией, которой разрешили выйти на американский рынок.
Об этом сообщается в пресс-релизе FDA, передает Телеграф.
Терапия получила название Kymriah. Она разработана, чтобы у пациентов был еще один шанс вылечиться, если принятые до этого препараты не принесли результата. По данным FDA, такое происходит с каждым пятым пациентом.
Ведомство одобрило применение терапии в США для лечения пациентов в возрасте до 25 лет, страдающий острым лимфобластным лейкозом — раковым заболеванием крови.
В каждой дозе Kymriah, поясняет CNN, содержатся клетки иммунной системы пациента, генетически модифицированные в лаборатории. Эта процедура называется Т-клеточной терапией химерного антигенного рецептора, после нее клетки способны определять и уничтожать раковые клетки. Т-клетки — часть иммунной системы человека.
«Возможность перепрограммировать клетки пациента так, чтобы они атаковали смертоносные раковые клетки, открывает новый рубеж инновации в медицине», — приводятся в сообщении FDA слова главы ведомства Скотта Готтлиба.
Глава Центра FDA по биологическим оценкам и исследованиям доктор Питер Маркс заявил, что новый способ лечения «продемонстрировал многообещающие показатели ремиссии и выживаемости в клинических испытаниях».
Глава компании-производителя препарата Novatris Джозеф Джименез назвал одобрение терапии «историческим моментом в лечении рака».
Испытания препарата были проведены на 63 пациентах, указывают в FDA. За три месяца общий показатель ремиссии составил 83%.
CNN указывает, что новый препарат может вызвать синдром освобождения цитокинов, этот побочный эффект может угрожать жизни пациента. При этом синдроме резко падает кровяное давление, это может быть вызвано чрезвычайной активностью модифицированных клеток.
Производитель надеется, что в течение месяца в США будет действовать сеть из 20 центров, где применяется новая терапия. К концу 2017 года компания планирует расширить ее до 32 медицинских центров.
Терапия стоит 475 тыс. долларов, но если в течение месяца у пациента не будет зафиксировано изменений, оплаты с него требовать не будут, заявили в Novatris.
По оценкам Национального института онкологии США, острый лимфобластный лейкоз диагностируют ежегодно у около 3,1 тыс. пациентов в возрасте 20 лет или младше, сообщили в FDA.
