Принцип действия метода (пока ученые называют его просто «VRX496») основан на том факте, что вирусные частицы сами по себе не опасны. Они начинают действовать только внутри клеток крови определенного типа — Т-лимфоцитов. Оказавшись в такой клетке, ВИЧ повреждает ее ДНК так, что вместо своих прямых обязанностей — обеспечения организму иммунитета, лимфоциты начинают размножать вирус.
Чтобы обмануть ВИЧ, ученые разработали сложную, но элегантную методику. Сначала они выделяют Т-лимфоциты из крови пациента и встраивают в них ген, кодирующий измененный вариант одного из белков оболочки вируса иммунодефицита. Такой лимфоцит будет исполнять вражескую команду «воспроизводить вирус» — но этот вирус будет с дефектом, и уже не сможет заражать здоровые клетки.
Затем в лабораторных условиях количество измененных лимфоцитов-«диверсантов» увеличивают и переливают пациенту.
Если при этом вирус прибегает к своей излюбленной тактике выработки устойчивости к лечению – удалению «плохого» гена – он также теряет способность к полноценной репродукции.
VRX496 в настоящее время находится на ранней стадии клинических испытаний, целью которых является оценка безопасности и подбор оптимальных дозировок. Из 54 участников испытаний ни у одного не развилось серьезных побочных эффектов, при этом у большинства наблюдаются клинические признаки эффективности лечения: снижение вирусного груза и увеличение количества нормальных Т-лимфоцитов.
Один из первых участников испытаний, на момент начала лечения имевший наиболее тяжелую форму заболевания, уже в течение более чем 4 лет чувствует себя удовлетворительно, несмотря на развившуюся толерантность к традиционным препаратам.
Анализ 9 образцов крови случайно отобранных участников клинических испытаний метода показал, что большинство выявляемых вирусных частиц представляют собой безвредные мутировавшие формы вируса.В настоящее время ВИЧ-инфицированные пациенты вынуждены принимать коктейли из дорогостоящих и очень токсичных препаратов. Специалисты считают, что предлагаемый метод генной терапии, не избавляющий человека от заболевания, но позволяющий контролировать его течение, является приемлемой альтернативой.
